Udito: un’iniezione “di geni” può ripristinarlo

La terapia genica può restituire l’udito. Il successo è stato ottenuto in un modello animale di topi, ma i ricercatori della Harvard Medical School di Boston sono convinti di poter applicare la scoperta anche sull’uomo.

 

L’esperimento è stato condotto dal team guidato da Likas Landegger che già in un lavoro precedente aveva dimostrato che la terapia genica era in grado di restituire un udito di base a topi geneticamente sordi. Per questo studio è stato messo a punto un vettore di virus sintetici adeno-associati Anc80L65, che va a colpire le cellule ciliate della coclea.. L’iniezione di “Anc80L65 in questa parte dell’orecchio  si è dimostrata un  vettore affidabile per il rilascio genico nell’orecchio interno  e i dati raccolti hanno mostrato una conservazione dell’udito e della funzione vestibolare nei topi coinvolti . Sulla base di queste evidenze, un altro team di ricerca, guidato da Gwenaelle Geleoc del Boston Children’s Hospital, ha utilizzato Anc80L65 per rilasciare una versione corretta del gene per la sindrome di Usher di tipo 1C nell’orecchio interno dei topi nati laboratorio con una versione difettosa del gene. Le cellule ciliate interne ed esterne nella coclea hanno iniziato a produrre livelli normali di armonina – una proteina che media la trasduzione nelle cellule ciliate – e hanno formato fasci normali che rispondevano alle onde sonore. Inoltre, i topi sordi trattati immediatamente dopo la nascita tornavano a sentire. Ulteriori test hanno mostrato che tali animali erano anche in grado di reagire a suoni deboli: 19 dei 25 topi sono riusciti a udire suoni al di sotto degli 80 decibel e alcuni hanno captato suoni da 25 a 30 decibel, come i topi normali. In più, la terapia ha ridato equilibrio alle cavie con disfunzione vestibolare.

La terapia genica viene spesso presentata come la risoluzione di tante patologie, ma qui la sensazione è che avremo presto dei risultati sorprendenti!

 

Fonte:  Nature Biotechnology 2017

Marilynn Larkin

(Versione Italiana modificata di Quotidiano Sanità/Popular Science)